近日，诺和诺德宣布，注射用培妥罗凝血素α（诺易特®）在中国大陆正式上市。诺易特®是我国首个且目前唯一*获批的长效重组凝血因子Ⅷ，且已成功被新版国家医保目录新增纳入。该药在中国大陆市场的全面上市填补了血友病A长效治疗的空白，进一步提升了患者用药的可及性，将中国血友病A患者带入全新治疗阶段。
血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为血友病A和血友病B两种。其中，血友病A为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，其患者约占所有血友病患者中的80%-85%，需终生用药，如不及时治疗，会导致残疾，严重时甚至危及生命。随着治疗手段的不断进步，研究显示越来越多患者期待长效凝血因子降低注射次数。
南方医科大学南方医院孙竞教授表示：“标准重组凝血因子（SHL-rFVIII）输注频率高，治疗依从性差。如应用其规律性替代治疗，其谷浓度（给药期间的最低浓度）不能始终大于1%，突破性出血风险高，残疾率高。诺易特®通过创新结构修饰，将凝血因子Ⅷ半衰期延长至19小时（较标准制剂提升1.6倍），可减少50%-71%的静脉注射次数，同时按说明书指导剂量使用，可将谷值改善至平均3%，降低患者注射负担及关节出血的风险，尤其适配青少年低注射频率及高运动量的需求，显著提升治疗依从性。”
自2019年在美国获批上市以来，诺易特®在全球积累了丰富的预防和治疗出血的疗效和安全性数据。在中国血友病A患者中进行的多中心试验Pathfinder10 结果显示，诺易特®接受预防治疗的患者中位年化出血率（ABR）为0.00，零出血患者比例高达69.4%，治疗出血的止血成功率为94.8%，为中国血友病A患者提供高效便捷的治疗选择。
据悉，诺易特®适用于12岁及以上血友病A（先天性凝血因子Ⅷ缺乏）患者，可用于按需止血、围手术期管理及常规预防治疗；不适用于血管性血友病（vWD）。其医保报销范围与已上市的标准半衰期凝血因子Ⅷ一致，显著降低治疗负担，破解创新药“用不起”问题。
采写：南都N视频记者 曾文琼
实习生：陈夏婷
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